Nuovi farmaci rivoluzionari in arrivo dagli Stati Uniti. Più attenzione alle malattie rare

//   29 gennaio 2016   // 0 Commenti

ffL’anno appena trascorso è stato un anno di eccezionale interesse medico per la realizzazione di nuovi rivoluzionari farmaci, la Fda ha approvato più di 45 nuovi farmaci, alcuni integrativi a terapie già esistenti, altri nuovissimi.
Molti dei 45 farmaci approvati nel 2015 sono caratterizzati da un alto potenziale in termini di impatto sulla qualità delle terapie: 16 dei di questi, sono stati approvati come “first-in-class”, un ulteriore indicatore del carattere di innovatività di un farmaco e di capacità di azione rispetto alla malattia. Fra questi vi è un nuovissimo farmaco per il cancro al seno; un’altro per l’inversione del blocco neuromuscolare indotto da alcuni tipi di anestesia; etc.
Grande spazio è stato dato AI farmaci innovativi per malattie rare infatti, nel 2015, 21 su 45 farmaci sono destinati a tali malattie. Un grande segno rivoluzionario di civiltà, perché i pazienti affetti da malattie rare, hanno spesso poche opzioni di trattamento disponibili (in alcuni casi nessuna).
Tra gli esempi di terapie per le malattie rare approvate nel 2015, vi sono farmaci finalizzati al trattamento del deficit di lipasi acida lisosomiale, una rara malattia genetica ereditaria che non permette all’organismo di produrre un enzima responsabile della metabolizzazione dei grassi e può portare a malattie epatiche, cardiovascolari e a danni agli organi potenzialmente letali; Un’altro medicinale per la fibrosi cistica; Una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine nei pazienti con ipofosfatasia a insorgenza infantile e giovanile; Una per l’ipercolesterolemia; Nel campo dell’oncologia: per il trattamento del melanoma metastatico; Per il calcinoma colorettale; E tanti altri ancora.
Un appunto polemico, va fatto sulle risorse che vengono stanziate dai governi per la ricerca e la garanzia della cura per gli ammalati. Infatti ad oggi alcuni farmaci costosi per patologie a elevata incidenza sono dispensati solo ai pazienti gravi, escludendo tutti gli altri per i quali sarebbero ugualmente indicati, la coperta corta delle risorse ne fa una scelta obbligata per quanto sgradevole, così , paradossalmente, quei pazienti esclusi spereranno di aggravarsi per avere i farmaci necessari alla guarigione.

di Roberto Ferlaino


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